核酸药物

核酸药物,也称为寡核苷酸疗法,是天然 DNA 或 RNA 的类似物,具有多种化学修饰。这些修饰保护药物不被天然酶降解,提供结合载体蛋白在体内运输,最重要的是,给他们高亲和力和对预定目标的特异性。在人体内表达的大约20,000种蛋白质中,只有大约1/3可以用传统的小分子药物进行药物治疗。利用寡核苷酸疗法靶向含有蛋白质处方的信息核糖核酸,开辟了靶向合成那些传统小分子药物不能靶向的蛋白质的可能性。在大多数情况下,小分子药物和寡核苷酸疗法都抑制某一特定蛋白质的功能或合成。然而,目前只有少数技术能够上调蛋白质的合成或活性: 麦进嘉生物技术公司的专利技术 Blockmir 就是其中之一。因此,Blockmir的明显靶标范围是编码那些对疾病有保护作用的蛋白质的信息核糖核酸,或者是表达量过低以至于无法履行其自然职责的蛋白质。寡核苷酸疗法已成功地开发用于治疗各种中枢神经系统疾病、肌肉骨骼疾病、肝肾疾病、血液疾病,最近还被用于提供抗癌和病毒疫苗,如2019新型冠状病毒。