敢为人先！国内反义寡核苷酸（ASO）企业盘点

日期：2024年1月25日  来源：猎药人俱乐部  敢为人先！国内反义寡核苷酸（ASO）企业盘点 (qq.com)

1月22日，小核酸龙头Ionis又一款ASO疗法donidalorsen取得III期试验成功，一旦获批，这将是Ionis第五款获批的ASO疗法（含后续退市药物）。

作为一种方兴未艾的小核酸技术，ASO已经通过诺西那生在医药市场的成功证明了自身的潜力，在乙肝、肿瘤、代谢疾病等领域的“突破性”临床数据也层出不穷，进一步给所有人打了一剂强心针。

然而与国内siRNA研发企业迅猛发展对比的是，目前国内ASO的研发进度整体仍远落后于全球前沿。全球有58款ASO进入临床2期阶段及以后，而国内企业仅有7款ASO进入临床，且大部分为和国外公司合作开发。

国内企业进入临床的ASO管线

如果着眼于当下小核酸研发最为火热的乙肝领域，gsk836作为一款ASO药物，且是目前全球唯一一款挺近临床3期的乙肝小核酸新药，在停药一年以上的数据中也已展现了其“功能性治愈”的持久性。与之相对，国内乙肝小核酸管线“扎堆”在siRNA类小核酸领域，ASO管线寥寥无几。

根据公开信息（明确提出布局AS0、或通过公开渠道可以检索到ASO管线的企业），我国ASO研发企业共有15家，其中大部分已经在这一领域深耕多年：成立十年以上的有5家，而成立2年以内的有2家。

国内ASO企业

不过这些成立多年的企业，大多数布局了多种核酸药物类型的研发业务，仅仅聚焦ASO研发的企业仍以初创企业为主，且屈指可数。以下将对聚焦ASO研发且拥有ASO技术开发平台的企业、技术、创始人背景进行详解，一探这些颇具“胆识”的企业的成立基因和研发实力。

麦进嘉生物

麦进嘉成立于2019年8月，是一家具有国际视野的、中国和丹麦合资的ASO药物创新科技企业，曾获得广州市黄埔区政府产业基金的投资。公司由在小分子RNAs、修饰寡核苷酸、专利、临床试验、生物科技及商业管理领域拥有超过20年经验的创始人组成，该公司拥有Blockmir研发技术平台完全独自知识产权。