核酸类药物成新趋势，我国首个核酸药物创新技术平台落户广州

来源：健康时报网  核酸类药物成新趋势，我国首个核酸药物创新技术平台落户广州-健康时报 (jksb.com.cn)  

从天然药，到化学合成药，再到生物药，人类制造药物的来源不断实现突破与创新。如今，药物开发的方向到了基因药物和核酸药物的时代。近日，由中山大学中山医学院国家重大新药创制临床前药效学评价技术平台与锁核苷酸(LNA)创始人、南丹麦大学核酸研究中心主任、丹麦皇家科学院院士Jesper Wengel团队共同创立的“核酸药物Blockmir产业技术平台”落户广州开发区，这也是我国首个专注于研发核酸类原创新药的技术平台。

中山大学中山医学院国家重大新药创制临床前药效学评价技术平台负责人、中山大学科学研究院副院长陶亮教授

“传统的药物靶点是一种蛋白质，而目前能够通过药物干预的这些靶点只占人体内蛋白的很小一部分，大约有80%-90%的蛋白是传统的药物研发手段无法进行有效干预的。”中山大学中山医学院国家重大新药创制临床前药效学评价技术平台负责人、中山大学科学研究院副院长陶亮教授介绍，这意味着作用于蛋白质的药物已经很难进行下去，所以大家都把目光聚焦到了蛋白质的上游——核糖核酸RNA。

核酸药物又称核苷酸类药物，主要是各种具有不同功能的RNA类似物，从针对蛋白质的用药，到针对RNA的用药，研发空间大大提升——这相当于是枪手在射击时，面对的是比以往大数十倍的靶子，命中率和准确度当然都会大大提高。

Jesper Wengel院士指出，目前，核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在美国，核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了不可替代的作用。

“此次核酸类药物产业技术平台的搭建与落地，将打破目前全球核酸药物研发平台由外国专家主导的被动局面。”陶亮教授表示，“全球与RNA有关的公司实际控制人都是外籍人士。但核酸药物Blockmir产业技术平台落户广州开发区后，由于有自主知识产权，我们在开发药物的时候会充分考虑到亚洲人种的基因特异性，开发出比目前市面上以欧洲人种的基因型为主要研究对象的药物更适合中国人使用的原创新药。同时，专利所有权及核心技术掌握在中国人手上，也能使我国的高校有更多资源和技术手段进行科学研究。”

中国和丹麦专家在研发实验室讨论

  据负责此项研究的翟嘉洁博士介绍，肿瘤、病毒感染、免疫系统疾病、代谢性疾病等都能成为Blockmir技术的治疗对象，目前国际上已发表超过100篇文献报道这一技术平台所生成的候选药物在治疗多种疾病中的作用，说明blockmir技术的可行性在国际上已被广泛认可。基于该技术的核酸药物区别于其他核酸药物，其特异性更高，副作用更低。